2月21日，鄭大一附院造血干細胞移植術后隨訪規范化管理示范中心（以下簡稱“示范中心”）揭牌，成為該項目全國首批落地的示范中心之一，也是河南省首個示范中心。
據悉，該示范中心落地后，將圍繞慢性移植物抗宿主病（cGVHD）這一常見造血干細胞移植術后并發癥，針對診治不及時、隨訪管理難等核心痛點，推動該疾病早篩早診早治以及術后隨訪全流程規范化管理，并從標準化、示范化、區域一體化三大維度落實項目的建設藍本，發揮帶動作用，進而推動造血干細胞移植診療水平的高質量發展。
造血干細胞移植術后并發癥防治形勢嚴峻
近年來，我國異基因造血干細胞移植（allo-HSCT）平均年增長率達10％，2023年異基因造血干細胞移植量更位居全球第一。在移植數量急速增加的背景下，移植術后的常見并發癥如cGVHD的防治形勢也愈加嚴峻，術后進行全流程的規范化管理尤為重要。
鄭大一附院血液病醫學部副主任曹偉杰表示：“作為我國首批造血干細胞移植醫院之一，本院造血干細胞移植中心成立以來，一直重視新技術與新療法的運用，血液移植技術不斷突破，2023年造血干細胞移植數量便已超500例，位居全國第五。本次造血干細胞移植術后隨訪示范中心落地，將推動規范化管理覆蓋移植患者術后的全流程關鍵診療節點，進一步惠及患者。同時也希望這一項目可以發揮區域示范作用，促進區域間造血干細胞移植術后管理水平的協同發展。”
cGVHD俗稱“慢性排異”，30%-70%異基因造血干細胞移植患者術后都存在發生cGVHD的風險。該疾病會累及全身多個組織和器官，嚴重影響患者生活質量，更是異基因造血干細胞移植患者晚期非復發性死亡的首要原因。
防治慢性排異重點在于“早篩、早診、早治”
鄭大一附院血液病醫學部副主任邊志磊提醒：慢性排異和疾病復發問題是異基因造血干細胞移植后面臨的兩大挑戰。由于cGVHD早期癥狀多樣且不典型，且許多患者在術后更多擔心復發問題，容易錯過cGVHD早期管理的黃金期。因此，建議接受造血干細胞移植的患者需要提高對cGVHD“早篩、早診、早治”的重視。“盡早治療也可以盡早建立免疫耐受，以維持免疫穩態，降低復發概率。”
據悉，目前在治療層面，超過一半的cGVHD患者在接受一線標準治療后，仍需二線或更后線的治療。目前二線治療有甲氨蝶呤、嗎替麥考酚酯等傳統藥物，近年來也出現JAK抑制劑、BTK抑制劑、ROCK2抑制劑等靶向創新藥物。
邊志磊表示：“在治療過程中，如果僅僅進行免疫抑制而非實現免疫穩態，可能會增加復發風險，導致在cGVHD管理和復發間反復，拉長治療周期。近年來隨著更多靶向創新療法的出現，我們已進入‘免疫平衡’時代，能更好做到改善慢性排異和降低原發病復發風險‘兩手抓’。”
靶向創新藥物已納入醫保惠及更多患者
據了解，部分cGVHD的創新療法已納入新版國家醫保目錄。國家醫保局于2024年12月9日舉辦的國家醫保藥品目錄解讀活動中，重點列舉了9個具有代表性的品種，這些產品臨床價值大、創新程度高、價格明顯降低、填補了治療領域的空白，其中包括cGVHD治療領域的ROCK2抑制劑。隨著1月1日新版醫保目錄的正式落地，cGVHD創新藥物正惠及更多患者。針對此，曹偉杰表示，新版醫保目錄中的ROCK2抑制劑具有恢復免疫平衡并逆轉纖維化的雙向機制，如今納入醫保將為患者盡早達成治療目標與規范化管理提供有力支持。
本次示范中心落地后，將對造血干細胞移植患者進行針對性的隨訪管理體系建設與實踐，圍繞患者全程診療節點，建立全面覆蓋篩查、診斷、治療、科普、隨訪管理的規范化流程。包括就診前的cGVHD篩查、評估，就診中的cGVHD標準化診斷、治療，就診后的cGVHD規范化隨訪與疾病科普宣教，給予cGVHD患者全病程關愛。
記者 邢進
