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日前，用于治療X連鎖低磷血癥（XLH）和腫瘤性骨軟化癥（TIO）的靶向治療藥物麟平（布羅索尤單抗）在河南省兒童醫院，由內分泌遺傳代謝科主任衛海燕教授開出了河南首張處方。這張小小的處方，意味著治療XLH和TIO的創新性治療方案落地河南，為省內的廣大患者帶來了有效精準的治療方案。
以往缺乏特異性藥物
臨床一直期待特效藥出現
低磷性佝僂病是一組罕見疾病，具有較高的致殘、致畸率，X連鎖低磷血癥（XLH）是低磷性佝僂病的一種，約占遺傳性低磷性佝僂病的80%，患病率約為1/60000~1/20000，患者人數少，社會關注度低。
此次開出河南首張處方的河南省兒童醫院，是國家區域醫療中心建設試點單位。在兒童罕見病領域，獲批河南省兒科疾病臨床醫學研究中心、鄭州大學兒科疑難重癥及罕見病臨床研究中心。
XLH具有較高的致殘、致畸率，患者延遲診斷的主要原因是由于臨床醫生對低磷性佝僂病的認識不足，早診斷和治療對預后至關重要。河南省兒童醫院內分泌遺傳代謝科主任衛海燕教授表示：“以往，臨床上缺乏有效的特異性藥物，一般采用補充磷酸鹽和活性維生素D，但這只是對癥治療的方式，治療效果比較有限，我們一直期待特效藥的出現”。
新藥進入國內
僅1個月就落地河南
此次接受布羅索尤單抗治療的患兒樂樂（化名），在出生后十個月發生下肢彎曲，并伴有生長遲緩、身材矮小、行走困難等跡象，最終被確診為X連鎖低磷血癥。由于此前國內并沒有特效藥，樂樂只能采用口服磷劑的治療方案對癥治療，效果并不理想，還有引發一系列并發癥的風險。能夠用上靶向藥物，樂樂父母激動萬分，“感謝國家以及社會各方對低磷性佝僂病的關注和支持，讓我們這么快能用上創新靶向藥物，也非常期盼這個特效藥能夠盡快納入醫保。”
據悉，今年9月28日，麟平在北京開出全國首個處方，時隔僅1個月，就落地河南，印證了廣大患者對創新治療方案的迫切需求。衛海燕教授說，“低磷性佝僂病自幼發病，如果患兒得不到有效治療，會影響其一生，給家庭和社會帶來了沉重的經濟負擔。創新性治療方案落地河南給患者帶來了新的希望，我們也希望醫保部門、商業保險、慈善機構和社會各界可以多方一起參與，建立一個多層次的保障體系，幫助罕見病患者用上好藥，用得起好藥，幫助他們提升生活質量，回歸社會。”
鄭報全媒體記者 ?邢進
